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nakyma799 2017-07-25 13:42:00

戈谢病是不是治愈率很低，哪种方法治疗的效果好？

戈谢病是不是治愈率很低，哪种方法治疗的效果好？我们这边有个小朋友得了这种病，去过好几家医院，都没找到好的治疗方法。

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刘丽

刘丽 主任 广州市妇女儿童医疗中心 2017-07-27 16:47:00 向我提问

酶替代治疗：基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂，对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善，脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。
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