世界血友病联盟和世界卫生组织已将预防治疗确定为重型血友病患儿预防出血和关节损伤，从而达到保留正常肌肉骨骼功能这一最终治疗目标的标准治疗方法。血友病的早期预防、判断和处理非常重要。预防治疗是指出血前有规律地替代，以保证血浆中凝血因子长期维持在一定水平，从而减少出血、降低致残率、改善患儿生活质量。对儿童患者应设定年关节出血次数（AJBR）或年出血次数（ABR）小于3次的目标，以尽量避免关节损伤的发生以及由于关节出血造成不可逆性关节残疾。预防治疗是儿童血友病治疗的首选治疗方法。