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沙梨BB 2017-07-24 11:34:00

目前，治疗患戈谢病的小孩，请问一般有哪些有效的治疗办法？

目前，治疗患戈谢病的小孩，请问一般有哪些有效的治疗办法？酶替代疗法是最好的吗？

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刘丽

刘丽 主任 广州市妇女儿童医疗中心 2017-07-27 16:38:00 向我提问

戈谢病的治疗包括底物减少疗法、基因治疗、干细胞移植、分子伴侣疗法、酶替代疗法等，其中酶替代疗法是目前戈谢病患者的有效治疗方法。 （1）酶替代治疗：基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂，对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善，脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。 （2）脾切除：适用于巨脾，伴脾功能亢进者，年龄在5-6岁或6岁以上，可以改善临床症状。 （3）对症治疗：包括支持、营养、输血等。对Ⅱ型患者还需止痛、解痉等。
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